Отредактированные гены овец могут вылечить смертельные детские заболевания.
Команда британских и американских ученых отредактировали гены овец. Таким образом они хотят определить перспективность лечения болезни Баттена.
Это смертельное заболевание мозга, порождающее детей и передающееся по наследству.
Опасность болезни Баттена
Известно, что болезнь наследуется от двух родителей, которые не имеют симптомов, но несут редкую рецессивную мутацию генов. Например, болезнью страдают от 100 до 150 британских детей.
Две копии «неисправного» гена лишают детей зрения и подвижности, а также нарушают их когнитивные способности. Как правило, история болезни заканчивается ранней смертью.
Как ученые хотят победить болезнь
Для анализа применялся метод редактирования генов Crispr-Cas9. В частности, ученые создали «неисправный» ген и внедрили его в ДНК овец. Теперь у ученых есть небольшое стадо, где каждая овца имеет «неисправный» ген.
Ученые ожидают, что стадо воспроизведет потомство, у которого будут две «неисправные» копии гена, подобно детям с болезнью Баттена.
После исследователи смогут использовать их в рамках терапевтических испытаний. Например, в результате первых экспериментов, проводимых на мышах, ученые пришли к выводу, что лечение можно осуществлять ферментом, которого не хватает в организмах людей с болезнью Баттена.
Однако оптимизация лечения все равно потребует многолетних исследований, чтобы медицина смогла применять терапию на детях.
В ООН сказали, какие регионы мира скоро будут непригодны для жизниВ Израиле выяснили, что защищает нас от сердечных заболеванийУченые узнали, что видит человек перед смертью
